Novedoso método científico: las terapias genéticas
Las terapias génicas o genoterapia es un enfoque terapéutico que busca tratar enfermedades genéticas o adquiridas mediante la introducción, modificación o regulación de genes en las células de un individuo. El objetivo principal de las terapias genéticas es corregir o compensar un defecto genético específico que causa una enfermedad o trastorno.
Existen diferentes enfoques en las terapias geneticas. Uno de los métodos más comunes implica la introducción de genes saludables en las células del paciente utilizando vectores, que pueden ser virus modificados o moléculas de ADN sintético. Estos vectores actúan como transportadores y entregan los genes terapéuticos a las células objetivo.
Una vez dentro de las células, los genes terapéuticos pueden integrarse en el ADN del paciente y producir proteínas funcionales que compensen la deficiencia causada por el gen defectuoso. También es posible utilizar las terapias genéticas para modificar la expresión de ciertos genes o inhibir la actividad de genes dañinos.
Las terapias genéticas se encuentras en constante desarrollo y han mostrado prometedores avances en el tratamiento de diversas enfermedades, incluyendo trastornos genéticos, enfermedades hereditarias, cáncer y trastornos del sistema inmunológico.
Terapias genéticas: Un nuevo método que reutiliza virus que infectan bacterias podría proporcionar una solución.
Una nueva investigación de la Universidad Católica De América ha demostrado que un tipo de bacteriófago (virus que infectan bacterias) con una capacidad de carga mucho más grande puede reutilizarse para administrar terapias genéticas.
Además se descubrió que es económico de hacer, estable y fácil de programar para llevar a cabo misiones más complejas y aunque la terapia real está a años de distancia, esta investigación proporciona un modelo para desarrollar tratamientos y curas que salvan vida. Se está investigando cómo una cirugía molecular puede corregir un defecto de manera segura y precisa y generar resultados terapéuticos y algunas curas.
¿Cómo funcionan las terapias genéticas?
Como venimos comentando, las terapias genéticas se utilizan para modificar las células fuera del cuerpo y se puede tomar sangre, médula ósea u otro tejido de un paciente, y separar tipos específicos de células en el laboratorio. El vector que contiene el gen deseado se introduce a estas células. Las células se dejan para que se multipliquen en el laboratorio y luego le son inyectadas nuevamente al paciente para que continúen multiplicándose y, con el tiempo, generar el efecto deseado, la búsqueda de un vehículo de entrega más capaz.
Los investigadores recurren a un fago llamado T4, que pertenece a la familia Straboviridae e infecta a la bacteria e. Coli. Un fago, es también conocido como bacteriófago, es un tipo de virus que infecta y se replica dentro de las bacterias. Este fago tiene una gran cantidad de características prometedoras, que incluyen una cápside mucho más grande (el compartimento principal donde se almacena el material genético), una eficiencia de infección de casi el 100 por ciento y la capacidad de replicarse en solo 20 a 30 minutos.
Los investigadores demostraron que su fago diseñado podría contener tramos de adn de hasta 171.000 pares de bases de largo, que es aproximadamente 20 veces más de lo que pueden contener los virus utilizados en las terapias genéticas actuales. Todo indica que las terapias genéticas finalmente están dando frutos.
¿Cómo se usarían las terapias genéticas?
Los investigadores dicen que, en última instancia, las terapias genéticas podría abrir la puerta al tratamiento de enfermedades complejas que involucran múltiples genes, como muchos tipos de cáncer, trastornos neurodegenerativos y enfermedades cardiovasculares. Si bien estos primeros resultados son ciertamente prometedores, aún se tiene que demostrar que los virus realmente pueden administrar genes al cuerpo, en lugar de simplemente a las células humanas en una placa de Petri.
Mas ejemplos de la implementación de terapias genéticas
Estudios llevaron a avances en las técnicas de terapias genéticas. Una técnica más reciente, llamada edición del genoma (un ejemplo es CRISPR-Cas9), utiliza un enfoque diferente para corregir diferencias genéticas.
En lugar de introducir nuevo material genético en las células, la edición del genoma introduce herramientas moleculares para cambiar el ADN existente en la célula. La edición del genoma se estudia para:
- Reparar una alteración genética subyacente a un trastorno, para que el gen pueda funcionar apropiadamente
- Activar un gen para ayudar a luchar contra una enfermedad
- Desactivar un gen que no está funcionando apropiadamente
- Remover una pieza de ADN que impide la función de un gen y está causando enfermedad
Antes de que una empresa pueda introducir en el mercado un producto de terapias genéticas destinado al uso humano, es esencial someter dicho producto a rigurosas pruebas para asegurar su seguridad y eficacia. Esto permitirá a los expertos de la FDA evaluar si los posibles riesgos asociados con las terapias genéticas son aceptables en relación con los beneficios que puede ofrecer.
Las terapias genéticas se erigen como una promesa transformadora en el campo médico, abriendo nuevas posibilidades para pacientes que enfrentan enfermedades desafiantes e incluso consideradas incurables. En consonancia con los avances científicos continuos en este ámbito, la FDA ha asumido el compromiso de agilizar el progreso de las terapias genéticas mediante la evaluación expedita de tratamientos innovadores con el potencial de marcar una diferencia significativa en la salud y la vida de las personas.
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